CRISPR Cas9和斑馬魚如何一起使用？

現代醫(yī)學與過去一百年左右的科學進步密切相關。這種進步的速度很難被納入范圍，但直到1928年，亞歷山大·弗萊明（Alexander Fleming）才發(fā)現了青霉素，用種廣泛適用的抗生素徹底改變了藥物發(fā)現的。

像許多令人難以置信的科學成就一樣，弗萊明偶然發(fā)現了新的治療方法。后來被稱為青霉素的東西只是在未覆蓋的培養(yǎng)皿中作為霉菌生長。他的團隊花了數年時間研究這一發(fā)現，直到1945年，他們才獲得了諾貝爾醫(yī)學獎。

隨著時間的流逝，生物醫(yī)學研究和藥物發(fā)現只會變得更加復雜。制藥行業(yè)不斷被推動著更好地了解疾病并更有效地開發(fā)治療方法。在現代，基因沉默和反向遺傳學幾乎是醫(yī)學上每一個新發(fā)現的前沿，而CRISPR Cas 9和斑馬魚正在引領潮流。

什么是CRISPR？

CRISPR被視為類似于基因編輯的青霉素，一直是關注單個基因轉變的強大驅動力。如果沒有弗朗西斯科·馬丁內斯·莫希卡（Francisco Martínez Mojica）在90年代初將拼圖的zui初部分拼湊在一起，這一切都是不可能的。

他涉及Haloferax和Haloacula的工作導致了一組與適應性免疫系統(tǒng)相關的新特征的發(fā)現。Mojica將繼續(xù)將新系統(tǒng)命名為Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats，簡稱CRISPR。

當科學界注意到CRISPR如何用于和高效的基因編輯時，一場革命開始了。

自20世紀80年代以來，某種形式的基因組編輯已經成為可能，但它總是相當難以使用，幾乎不可能大規(guī)模應用。CRISPR簡化了一切，為科學家提供了一把基因切割剪刀，讓他們自己對DNA序列進行編輯。在RNA引導鏈之后，CRISPR充當了一種工具，可以在非常特定的位置切割基因。

憑借Mojica的工作以及zui終成為CRISPR的工作，研究人員對藥物發(fā)現過程的控制程度令人難以置信。以無與倫比的度編輯單個基因，將科學家轉變?yōu)樗囆g家和建筑師，因為他們觀察新療法和新疾病的確切效果。

CRISPR Cas9和斑馬魚

基因編輯和逆向遺傳學隨著時間的推移隨著CRISPR和嗎啉等工具的發(fā)現而簡化。雖然這已經轉化為更快，更可靠的研究，但它也創(chuàng)造了對相關動物模型的更大需求。

選擇正確的動物模型始終取決于研究的目標以及基因，疾病和治療方法的組合。然而，藥物發(fā)現都需要可靠的模型，以便對毒性，功效和安全性進行大規(guī)模測試。研究基因如何表現需要使用可靠的動物模型。

新的號召性用語在早期的藥物發(fā)現和臨床前研究中，斑馬魚研究比其他替代動物模型具有明顯的優(yōu)勢。完整的基因組序列已經可用，85%的人類疾病遺傳DNA在斑馬魚中具有正交物。作為在快速繁殖周期中產生許多后代的脊椎動物，小魚通常是早期藥物發(fā)現和臨床前研究的任何測試和測定的完美候選者。

斑馬魚擁有如此完整的基因組序列似乎很不尋常，但歸根結底，這種魚已經作為可靠的動物模型被證明具有悠久的歷史。幾十年來，嗎啉的低聚物分子一直用于斑馬魚，以探索特定DNA序列與基因表達之間的相互作用。

斑馬魚為科學家和研究人員提供了一種動物模型，可確保結果可靠，可驗證且適用于人類。

憑借在反向遺傳學方面的良好記錄，使用CRISPR Cas9和斑馬魚是有據可查的動物模型的簡單擴展。作為證明這一點的另一個可靠例子，斑馬魚是批用于證明使用CRISPR進行體內基因編輯可能性的脊椎動物。

CRISPR與斑馬魚為醫(yī)學帶來新發(fā)現

當弗朗西斯科·馬丁內斯·莫希卡（Francisco Martínez Mojica）次研究古生物時，他無法想象它會對藥物發(fā)現產生的影響以及它將在醫(yī)學上取得的進步。像他之前的亞歷山大·弗萊明一樣，莫希卡強調，只有當科學被視為對新知識的積極追求時，這些有影響力的發(fā)現才會發(fā)生。

CRISPR的優(yōu)雅之處在于它結合了精度、易用性和可擴展性。委婉地說，Mojica的發(fā)現從根本上改變了科學家和研究人員看待藥物發(fā)現的方式。新疾病的新療法現在依賴于編輯單個基因和DNA序列的能力，這使Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna都獲得了諾貝爾獎。

獲得易于使用和擴展的工具的訪問權限意味著整個過程可以更快地進行，同時確保結果都是可驗證的。換句話說，CRISPR使科學家和研究人員能夠更可靠地研究潛在的新療法。

擁有現成的脊椎動物模型來測試有前途的分子和化合物是藥物發(fā)現的重要組成部分。使用CRISPR Cas9和斑馬魚，科學家們可以研究抽象特征zui終將如何出現在整個生物系統(tǒng)中。

通過使用CRISPR Cas9和Zebrafish，制藥公司不僅保持在科學知識的前沿，而且還在生物醫(yī)學行業(yè)的任何變化中保持領先地位。

盡早進行正確測試和測定的能力直接轉化為更有前途的線索，并將為帶來新的治療方法，藥物和疫苗。